Få stamcellsterapier i klinisk fas

Tanken på att använda stamceller för att bota sjukdomar har funnits länge och idén är till synes enkel. Genom att isolera stamceller och styra dem att bli till de celler vi önskar skulle vi kunna ersätta döda och skadade vävnader i kroppen. Redan på 70-talet började forskarna använda stamceller från benmärgen för att behandla leukemier och under 90-talet publicerades förhoppningsfulla artiklar om de fantastiska cellerna som verkade kunna användas för att behandla allt från diabetes och Alzheimers till cancer.

För sjukdomar som Parkinsons och diabetes Typ I finns en lång erfarenhet av celltransplantation och där är stamcellsterapi ett hett område. Patienter med diabetes Typ I är i dag beroende av insulininjektioner. Att i stället kunna ge dessa nya, insulinproducerande celler vore ett stort framsteg. För att bota parkinsonpatienter strävar man efter att få stamceller att bli dopaminproducerande celler.

Under det tidiga 2000-talet kom emellertid rapporter om misslyckade försök att transplantera in stamceller i människa. Forskningsområdet drogs, i likhet med många andra, med barnsjukdomar. Celler som växt bra i laboratoriet visade sig inte fungera i djur eller människa – de bildade tumörer, stöttes bort eller dog. Väl ansedda tidskrifter som Science tvingades ta tillbaka publikationer som visat sig vara felaktiga och innehålla förfalskade resultat.

– Förhoppningarna på stamceller var orealistiska kring millenniumskiftet och man saknade förståelse för svårigheterna med att utveckla dessa nya terapier, säger Jonas Frisén, professor i stamcellsforskning vid Karolinska Institutet.

I dag, ett decennium senare, används stamcellterapier rutinmässigt vid benmärgstransplantation vid till exempel leukemi liksom vid hudtransplantationer vid brännskador. Andra behandlingar som håller på att bli etablerade är transplantation av ögats hornhinna som odlats från stamceller. Mesenkymal stamcellstransplantation tillämpas för att motverka avstötningsreaktioner efter benmärgstransplantation. Fler behandlingar är under utveckling men för tillfället befinner sig bara fyra terapier i klinisk fas.

Jonas Frisén

– Det är inte så konstigt att utvecklingen inte kommit längre. Många stamcellestyper har bara studerats kortare tid. Bland annat beskrevs mänskliga embryonala stamceller först 1998 och forskningen på dem kom i gång på allvar först ett par år senare, säger Jonas Frisén.

En av de studier som pågår är en Fas I-studie som gäller transplantation av celler till ryggmärgsskadade patienter som utförs på sju olika kliniker i USA. Dessa celler har utvecklats ur embryonala stamceller av det amerikanska företaget Genron. Studien utförs på patienter med allvarlig ryggmärsskada, klass A, vilket innebär att den drabbade saknar både känsel och rörlighet i kroppen från det skadade stället och nedåt. Dessa patienter återfår sällan funktionen och svarar dåligt på fysioterapi. Behandlingen, kallad GRNOPC1, har tidigare testats på råttor vars ryggmärg forskarna skadat så att de blev förlamade i bakbenen. När forskarna injicerade GRNOPC1 i råttornas tyggmärg återfick de rörelseförmågan. GRNOPC1 är en blandning av celler som bland annat innehåller förstadiet till en celltyp som heter oligodendrocyter. Dessa celler har flera funktioner i nervsystemet, bland annat producerar de ämnet myelin som omger axonerna och som gör att de elektriska impulserna kan färdas från nerv till nerv. De producerar också molekyler som främjar tillväxten och överlevnaden för nervceller. Eftersom oligondendrocyterna dör vid en ryggmärgsskada, försvinner myelinet vilket gör att nerverna inte fungerar som de ska och patienten blir förlamad. När dessa celler injiceras i en skadad ryggrad och börjar producera myelin återställs funktionen.